МБФ "ОМНІ-мережа для дітей"
Інформація про чинники, які порушують розвиток дітей

ЕЛОСУЛЬФАЗА АЛЬФА

Назва англійською мовою: Elosulfase alfa.
Група/призначення:

Засоби, що впливають на травну систему та метаболічні процеси. Ферменти. Елосульфаза альфа – це рекомбінантна форма людської N-ацетилгалактозамін-6-сульфатази (rhGALNS), що виробляється у культурі клітин яєчників китайського хом’ячка за технологією рекомбінантної ДНК.

Це орфанні ліки для мукополісахаридозу тип IVA (MPS IVA; Morquio A syndrome). Це єдиний препарат цього підкласу.

Альтернативні назви / синоніми: вімізим.
Діюча речовина: елосульфаза альфа.
Рекомендації при вагітності: 

Уникати без особливої потреби, керуючись станом матері.

Рекомендації при лактації:  

Уникати без особливої потреби, керуючись станом матері.

Прийом під час вагітності (короткий висновок):  

Доступне одне повідомлення про лікування елосульфазою альфа в період вагітності. Дані від експериментальних тварин припускають помірний ризик, проте відсутність досвіду використання у людини не дозволяє коректно оцінити ризик для ембріону/плода.

МУКОПОЛІСАХАРИДОЗ IA ТИПУ В ПЕРІОД ВАГІТНОСТІ НЕСПРИЯТЛИВО ВПЛИВАЄ НА СТАН ЖІНКИ І ПІДВИЩУЄ РИЗИК НЕГАТИВНИХ НАСЛІДКІВ ДЛЯ МАТЕРІ ТА ПЛОДА

КОРИСТЬ ВІД ЛІКУВАННЯ ПРЕПАРАТОМ ЕЛОСУЛЬФАЗА АЛЬФА МОЖЕ ПЕРЕВИЩУВАТИ БУДЬ-ЯКИЙ РИЗИК ДЛЯ ПЛОДА

ДОСТУПНИЙ РЕЄСТР ПАЦІЄНТІВ З МУКОПОЛІСАХАРИДОЗОМ IV A ТИПУ (MPS ІVA), ВКЛЮЧНО З ВАГІТНИМИ, – Morquio A Registry

ВСІ ПАЦІЄНТИ З МПС IV ТИПУ, ЯКІ ОТРИМУЮТЬ ЛІКУВАННЯ ЕЛОСУЛЬФАЗОЮ АЛЬФА,  ЗАНЕСЕНІ ДО РЕЄСТРУ З ЦІЛЛЮ ВІДСТЕЖЕННЯ ПРОГРЕСУВАННЯ ХВОРОБИ ТА ВИВЧЕННЯ ВПЛИВУ ПРЕПАРАТУ ПРИ ТРИВАЛОМУ ЛІКУВАННІ. З НАСТАННЯМ ВАГІТНОСТІ СПОСТЕРЕЖЕННЯ ПРОДОВЖУЄТЬСЯ

Інформація щодо досліджень на тваринах:

Репродуктивні дослідження проводились у щурів і кролів. Вагітним кролям перед призначення елосульфази альфа вводили дифенгідрамін для зниження ризику гіперсенсибілізації. Цих тварин порівняли з особинами іншої групи, які отримували тільки дифенгідрамін. Не спостерігали впливу на ембріо-фетальний розвиток у випадку введення щоденно внутрішньовенно доз, які у 33 рази перевищували стабільний показник AUC (AUC – це фармакокінетичний параметр, який характеризує сумарну концентрацію лікарського препарату в плазмі крові протягом всього часу спостереження; це абревіатура від англ. Area Under the Curve (площа під кривою) на фоні рекомендованої щотижневої дози. Тваринам призначали препарат від 15-го дня до парування і протягом періоду органогенезу. Після 5-кратної дози за аналогічним розрахунком підвищувався ризик мертвонароджень – у випадку введення від періоду органогенезу і надалі протягом лактації. Вищезгадана 33-кратна доза призводила до проявів материнської токсичності та підвищення частоти смертності новонароджених в період лактації. Не відзначали порушення навчання та пам’яті.

У кролів використання в період органогенезу добової внутрішньовенної дози, яка у 8 разів перевищувала стабільну для людини за AUC не спричиняло несприятливого впливу на розвиток ембріону/плода. Але дози на рівні 0,1 від стабільної для людини за AUC та вищі викликали токсичний вплив на материнський організм (значні зміни печінки).

Карциногенних та мутагенних досліджень не проводилось. У самців і самок щурів не відзначали порушень фертильності.

Інформація щодо впливу на плід:

Характеристики елосульфази альфа: період напіввиведення становить 8 хвилин на першому тижні та 36 хвилин на 22 тижні. Відсутня інформація про метаболізм і рівень зв’язування з білками плазми.

Невідомо, чи препарат проникає через плаценту у людини. Молекулярна вага, дуже короткий період напіввиведення припускають обмеження такого трансферу принаймні в першій половині вагітності.

Повідомлення 2016 року інформує про результати вагітностей 8-ми жінок з МПС та 5 чоловіків з МПС, чиї партнерки завагітніли. Результати всіх вагітностей були нормальними.

Застосування препарату під час вигодовування:

Відсутня інформація про використання елосульфази альфа в період лактації у людини. Молекулярна вага та дуже короткий період напіввиведення припускають обмеженість екскреції до грудного молока, якщо вона взагалі присутня.

Навіть якщо препарат проникне до грудного молока, він буде перетравлений в шлунку немовляти. Найчастішими побічними реакціями у дорослих є пірексія, блювота, головний біль, біль в черевній порожнині, озноб, втома.

Більшість експертів вважають, що слід робити вибір між лікуванням матері та грудним вигодовуванням, керуючись станом матері
Вплив на фертильність (чоловіків та жінок): відсутня інформація.
Адаптовано за матеріалами:
  1. Briggs G, Freeman R, Towers C, Forinash A. Drugs in Pregnancy and Lactation: a Reference Guide to Fetal and Neonatal Risk. 12th edition, 2022, Wolters Kluwer. 1461 pages. ISBN: 978-1975-1-6237-5.
  2. Elosulfase alfa (Vimizim) Use During Pregnancy. Інформація з бази даних “Drugs.com”.
  3. Інформаційна система “Teratogen Information System (TERIS)”.
  4. Elosulfase Alfa: Generic, Uses, Side Effects, Dosages, Interactions, Warnings. Інформація з бази даних “RxList” мережі WebMD.
  5. Vimizim: Summary of Product Characteristics. Інформація з сайту Європейського агентства з лікарських засобів“European Medicines Agency”.
  6. Vimizim – elosulfase alfa injection, solution, concentrate. Інформація з сайту “DAILYMED – US National Library of Medicine”.

 

Адаптовано 03.10.2023 р.:
Е.Й. Пацкун, лікар-генетик, кандидат медичних наук, доцент кафедри факультетської терапії Ужгородського національного університету.
Переглянуто редакційною колегією 03.10.2023 р.


Будь ласка, дайте відповідь на ці чотири питання:

Хто Ви?

Результати

Loading ... Loading ...

Ваша оцінка сайту УТІС:

Результати

Loading ... Loading ...

Для чого потрібна інформація?

Результати

Loading ... Loading ...

Чи Ви ще повернетесь на наш сайт?

Результати

Loading ... Loading ...

Всього статей

1442

Наші сайти
Мистецтво
Мистецтво
Навчання
Навчання
Інформація
Інформація
Information
Information
Help Me!