АГЛЮКОЗИДАЗА АЛЬФА

Назва англійською мовою: alglucosidase alfa.

Група/призначення:

Засоби, що впливають на травну систему та метаболічні процеси. Ферменти.

Алглюкозидаза альфа – це рекомбінантна форма кислої альфа-глюкозидази людини, яка виробляється за ДНК-рекомбінантною технологією з використанням культури клітин яєчника китайського хом’яка (Chinese Hamster Ovary).

Алглюкозидаза альфа є орфанним препаратом. Покази: ферментозамісна терапія хвороби Помпе. Хвороба Помпе – це глікогеноз ІІ типу, недостатність ферменту лізосомної кислої a-глюкозидази (кислої мальтази), функцією якої є деградація глікогену.

Альтернативні назви / синоніми: міозим, аглюкозидаза-α.

Діюча речовина: алглюкозидаза альфа.

Рекомендації при вагітності:

Сумісний; користь для матері перевищує ризик для плода.

Рекомендації при лактації:  

Обмежені дані про використання у людини; ймовірно сумісний.

Прийом під час вагітності (короткий висновок):

Доступне одне повідомлення про використання алглюкозидази альфа у вагітної жінки. Дані від експериментальних тварин припускають низький ризик, але доза в цих дослідженнях була дуже низькою. Не лікована хвороба Помпе є важким станом, смерть може наступити від дихальної недостатності. Якщо жінка потребує ферментозамісної терапії алглюкозидазою альфа, то її не слід зупиняти з настанням вагітності.

Інформація щодо досліджень на тваринах:

Репродуктивні дослідження проводились у мишей, яким внутрішньовенно кожного другого дня вводили фермент в дозі 0,2 від рекомендованої для людини, яку вводять один раз на 2 тижні, виходячи з площі поверхні тіла. Така доза не наносила шкоди плоду і не впливала на фертильність чи репродуктивну поведінку мишей. Досліджень карциногенності і мутагенності не проводилось.

Інформація щодо впливу на плід:

Препарат вводиться внутрішньовенно кожні 2 тижні в якості ферментозамісної терапії пацієнтам з хворобою Помпе. Період напіввиведення з плазми залежить від дози і коливається в межах 2,3 – 2,9 годин.

Невідомо, чи алглюкозидаза альфа проникає через плаценту у людини. Молекулярна вага та короткий період напіввиведення припускають, що невелика кількість глікопротеїну може досягти плода.

Повідомлення 2011-го року описало випадок використання аглюкозидази альфа (20 мг/кг кожного другого тижня) протягом вагітності у 40-річної жінки з хворобою Помпе з пізнім початком. Через погіршення основної хвороби на 38-му тижні було проведено кесарський розтин, народився здоровий хлопчик з оцінкою за шкалою Апгар 8, 9 та 10 балів та нормальними показниками ваги, росту, окружності голови. При огляді у віці 1 року розвиток дитини був нормальним.

Застосування препарату під час вигодовування:

Доступне одне повідомлення про використання алглюкозидази альфа в період лактації. Мова йде про описану вище жінку, яка отримувала ферментозамісну терапію протягом вагітності і продовжила лікування в період грудного вигодовування.  Перед введенням дози визначили активність ферменту в грудному молоці – 3 нмол/мл/год – 10% від показника в грудному молоці здорової жінки. Через 2,5 години після інфузії була досягнута найвища активність (245 нмл/мл/год). Як відомо, це природний фермент, тому він присутній у немовляти. В даному випадку не спостерігали несприятливих наслідків.

Якщо жінка потребує ферментозамісної терапії алглюкозидазою альфа, то її не слід зупиняти в період грудного вигодовування.

Вплив на фертильність (чоловіків та жінок): відсутня інформація.

Адаптовано за матеріалами:

1. Briggs G, Freeman R, Towers C, Forinash A. Drugs in Pregnancy and Lactation: a Reference Guide to Fetal and Neonatal Risk. Eleventh edition, 2017, Wolters Kluwer. 1646 pages. ISBN: 978-1-4963-4962-0.
2. База даних “Drugs and Lactation Database (LactMed)” https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK501820/.

Адаптовано 09.06.2021 р.:
Еріка Пацкун, лікар-генетик, кандидат медичних наук, доцент кафедри неврології, нейрохірургії та психіатрії Ужгородського національного університету.

Переглянуто редакційною колегією 10.06.2021 р.